小茴香做中药用时，不同的炮制方法，药性也不同：生小茴香辛散理气作用较强，长于温胃止痛；盐制后辛散作用稍缓，引药下行，擅长温肾祛寒，疗疝止痛；醋制能缓和药性引药入肝，增强止痛作用，酒制具有活血通络作用，而姜汁制能温脾暖胃。2005年版《中华人民共和国药典》只收载了净制和盐炒小茴香炮制法。

现代研究证实小茴香含有挥发油、甾醇及糖苷、氨基酸、三萜、鞣质、黄酮、生物碱、皂苷、香豆素、挥发性碱 、蒽醌等多种成分。其中挥发油是小茴香最主要的活性成分，现已从小茴香挥发油中分离出40种化合物。现代药理研究证明，小茴香具有抗炎、抑菌、促进肠胃蠕动、保肝、利尿、抗癌、抗突变及性激素样等作用。不过，这些药理作用中大多是动物实验，在人体中是否同样有效还有待于进一步研究探索。